Co więcej, na tę chorobę nie ma lekarstwa. Mimo iż obecnie dostępne terapie mogą złagodzić objawy, nie są w stanie powstrzymać progresji samej choroby [5]. Dlatego też niedawne zatwierdzenie przez FDA (amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków) nowego leku ukierunkowanego na włókienka amyloidu-β o nazwie Aducanumab (nazwa handlowa – Aduhelm) [3, 6] spotkało się z bardzo optymistycznym przyjęciem [7, 9]. Niektórzy użyli nawet słów „cud”, aby opisać ten nowy lek [7, 8]. Aducanumab został zatwierdzony przez FDA w ramach tak zwanego „przyspieszonego procesu zatwierdzenia”, czyli protokołu, który wiąże się z dodatkowymi wymaganiami. Chociaż lek może być stosowany w terapii przeciwko chorobie Alzheimera, producent musi przeprowadzić dodatkowe badania kliniczne, aby potwierdzić początkowo wykazane korzyści kliniczne. Ponadto, dozwolony harmonogram dla takiej weryfikacji jest ograniczony. Protokół końcowy należy złożyć do sierpnia 2022 r., a raport końcowy z badań klinicznych do lutego 2030 r. W przeciwnym razie lek będzie musiał zostać wycofany [6].

Komitet FDA oparł swoją decyzję na wynikach trzech badań klinicznych, z których dwa stanowiły duże, międzynarodowe kohorty w trzeciej fazie (Wyjaśnienie Badań Klinicznych) [10-12]. Niestety, podczas gdy jedna z nich wykazała istotne zmniejszenie spadku funkcji poznawczych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną (pacjenci otrzymujący placebo) [12], drugie badanie nie wykazało istotnej różnicy między tymi dwiema grupami [11]. U wszystkich uczestników leczenia Aducanumabem zaobserwowano jednak zmniejszenie liczby płytek amyloidowych. W związku z tym, łącząc brak pewności co do pochodzenia choroby Alzheimera, udowodnioną redukcję blaszek amyloidowych u leczonych pacjentów oraz pozytywne wyniki poznawcze u wielu pacjentów podczas badań, FDA zdecydowała o ograniczonej akceptacji dla Aducanumabu, pomimo pozostałych wątpliwości dotyczących korzyści klinicznych [13].

Podsumowując, jak wskazano w przeglądzie klinicznym FDA, rozpaczliwie potrzebujemy skutecznej terapii przeciwko chorobie Alzheimera. Chociaż Aducanumab nie jest niestety cudownym lekiem, na który niektórzy liczyli, jest obiecującym środkiem dla pacjentów zmagających się z chorobą Alzheimera, ponieważ jego obecne wyniki przedstawiają go jako lepszą opcję niż inne współczesne terapie i może się w przyszłości okazać skutecznym elementem potencjalnej terapii wielolekowej [14].