Epidemia COVID-19 wciąż trwa, a ilość zgonów wynosi na dzień obecny prawie 1’000’000, przy ponad 5’000 w ciągu ostatnich 24 godzin (27.09.2020) [1]. Świat potrzebuje wydajnego rozwiązania dla problemu SARS-CoV-2.

Jednym z możliwych sposobów powstrzymania pandemii mogłaby zostać szczepionka, która zapewniłaby odporność na wirusa bez konieczności przebycia zakażenia. Na ten moment, wiele firm pracuje nad produkcją szczepionki, a 42 z nich są już testowane klinicznie [2]. Niestety, jedna z potencjalnych szczepionek już stała się obiektem dyskusji, gdyż jeden z pacjentów wykazał efekty niepożądane. Dodatkowo, badania zawieszono, aby zweryfikować przyczynę komplikacji [3]. Badania wykazały, że nie ma udowodnionych powiązań między szczepionką a chorobą, a prace nad lekiem wznowiono. Przeciwnicy szczepionek od razu zaprotestowali, co widać w komentarzach jednej z popularnych gazet internetowych [4].

Celem tego artykułu jest wyjaśnić istotę i procedurę badań klinicznych. Jedna z nadchodzących publikacji będzie dotyczyć obecnego stanu prac nad szczepionką na COVID-19.

Mimo iż efekty uboczne i zdarzenia niepożądane nie są, oczywiście, celowe przy produkcji szczepionek i leków, ich identyfikacja jest częścią badań klinicznych [5]. Badania te dzielą się na trzy następujące etapy przed dopuszczeniem produktu do sprzedaży:

1. Etap I – głównym celem tego etapu jest stwierdzenie, czy lek jest bezpieczny do użycia przez pacjentów bez współistniejących schorzeń. Z tego powodu w tym etapie bierze udział od 20 do 80 zdrowych pacjentów, których obserwuje się pod kątem zdarzeń niepożądanych. Ten etap jest najkrótszy i zwykle trwa kilka miesięcy [6, 7].
2. Etap II – głównym celem tego etapu jest stwierdzenie jak bezpieczny jest lek pod względem dawkowania i podawania. W przypadku szczepionek, określenie wydajności jest drugim z głównych celów. W tej części badań bierze udział kilkaset zdrowych (w przypadku szczepionek) lub chorych (w przypadku innych leków) osób, a celem jest określenie potencjalnych efektów ubocznych/zdarzeń niepożądanych. Etap drugi trwa dłużej – od kilku miesięcy do kilku lat [6-8].
3. Etap III – pod względem ilości uczestników, etap ten jest największy, gdyż biorą w nim udział dziesiątki tysięcy osób. Badani to w dalszym ciągu osoby zdrowe. Jest to pierwszy etap, w którym najważniejsza jest efektywność badanego leku, przy czym wciąż monitoruje się jego bezpieczeństwo. Badana jest efektywność kliniczna, czyli stosunek zalet do wad. Dzięki tym kryteriom, da się wykazać przydatność leku. Etap ten z reguły trwa kilka lat [7, 9].

Biorąc to pod uwagę, warto pamiętać, że głównym celem badań klinicznych jest ustalenie bezpiecznych kryteriów stosowania leku w warunkach kontrolowanych. Daje to możliwość szybkiego dostępu do opieki medycznej w przypadku wystąpienia efektów ubocznych – nawet podczas fazy testowej.

Warto nadmienić, że dziesiątki tysięcy uczestników prób klinicznych to bardzo mała liczba w porównaniu do miliardów członków populacji planety. Z tego powodu przeprowadza się często IV etap, mający miejsce po dopuszczeniu leku do sprzedaży. Monitorowanie leków w etapie czwartym daje możliwość wykrycia efektów ubocznych u pacjentów już je stosujących [5, 6, 9, 10]. Dodatkowo, gdy leki są dopuszczone do użycia, efekty uboczne/zdarzenia niepożądane są publicznie dostępne na stronach internetowych. W przypadku Unii Europejskiej jest to strona http://www.adrreports.eu/en/index.html, natomiast dla Stanów Zjednoczonych – https://vaers.hhs.gov/index.html.

Efekty uboczne/zdarzenia niepożądane są częste podczas badań klinicznych, ponieważ wynajdywanie ich jest właśnie celem tych badań. Tak samo jak odpowiednia ich klasyfikacja oraz eliminacja. Wyeliminowanie ich jest nieraz niemożliwe, ale warto pamiętać, że głównym celem badań klinicznych jest uzyskanie pożądanego stosunku zalet do wad.